Острый лимфобластный лейкоз – это наиболее часто встречающаяся разновидность рака у детей. Сегодня для его лечения применяется химиотерапия, в некоторых случаях требуется пересадка костного мозга. Инновационную генную терапию против этого заболевания разработала компания Novartis, штаб-квартира которой находится в Базеле. Компания должна получить окончательное разрешение на применение терапии от FDA осенью.
Специалисты Novartis совместно с сотрудниками Пенсильванского университета начали работать над новой терапией в 2012 году. Исследования были проведены в 25 странах: США, Канаде, Японии, Австралии и странах ЕС. По данным клинических испытаний, терапия под названием CTL019 оказалась эффективной в 82% случаев. Это очень высокий показатель, ведь речь идет о тяжелых случаях, когда пациентам никакие другие методы лечения больше не помогали. Через год после терапии 79% пациентов остаются в живых. К тому же вероятность рецидива после терапии оказалась ниже, чем после других методов лечения.
Терапия происходит следующим образом: из крови пациента извлекаются T-клетки, которые генетически модифицируются. Затем измененные клетки с геном, способным распознать и атаковать раковые клетки, обратно вводятся пациенту. Клетки хранятся и транспортируются в замороженном виде. В отличие от химиотерапии, клеточная терапия проводится разово, а не курсами.
Тем не менее, лечение может вызвать тяжелые побочные эффекты: у половины пациентов наблюдался синдром выброса цитокинов, 15% больных страдали от серьезных неврологических проблем. Но врачам удалось справиться со всеми осложнениями: не было зарегистрировано ни одного летального исхода от побочных эффектов. Пока трудно предсказать, какими будут долговременные последствия генной терапии, но специалисты Novartis считают риск развития других видов рака в будущем минимальным.
CTL019, возможно, будет применяться для борьбы с другими онкологическими заболеваниями. Уже в этом году Novartis планирует подать заявку на одобрение терапии для лечения неходжкинской лимфомы. Калифорнийская компания Kite Pharma также ждет от FDA одобрения терапии на основе Т-клеток против лимфомы. Еще одна компания Juno потерпела неудачу в этой области и закрыла экспериментальное исследование Т-клеток после того, как 5 пациентов скончались из-за отека головного мозга.
Терапия обойдется примерно в 500 000 долларов. Высокая стоимость объясняется тем, что лекарство не производится поточно, а изготавливается компанией индивидуально для каждого пациента из его собственных клеток. В планах у Novartis также зарегистрировать CTL019 в Европейском агентстве лекарственных средств. Когда лечение станет доступным в Швейцарии и будет ли его покрывать страховка, пока неизвестно. В любом случае, генная терапия – это новая эра в медицине и важный шаг в борьбе с раком.
